محققان به دستاوردهای جدیدی برای درمان نابینایی با روش ژن درمانی دست یافتند و یک بیمار نابینا پس از تزریق مستقیم ژن درمانی مبتنی بر RNA به داخل چشم خود ، بیش از یک سال بینایی خود را بازیافت.
های فن تک از شما دعوت میکند جهت بحث در مورد علم و فناوری آینده نگرانه همراهش شوید..
بر اساس تحقیقاتی در مجله Nature Medicine منتشر شد ، این درمان از مولکول های RNA استفاده می کند که می توانند به سلول ها نفوذ کرده و جهش خاصی را که مربوط به آموروز مادرزادی Leber است ، در یک بیماری چشمی ایجاد کند که باعث نابینایی در اوایل زندگی می شود. و جالب اینکه ، محققان دانشکده پزشکی دانشگاه پنسیلوانیا که پیگیر این درمان بودند ، تأثیرات طولانی مدت آن را به طور تصادفی کشف کردند.جهش آموروز مادرزادی Leber از تولید پروتئین CEP290 در سلولها جلوگیری می کند ، این سلول برای سلولهای گیرنده نوری چشم بسیار مهم است. جهت درمان این بیماری، مخفیانه RNA را به درون آن سلول ها وارد میشود و باعث تولید CEP290 می شود و اساساً جهش را ماهها یکبار معکوس می کند.
، محققان برای اولین بار این ژن درمانی را در سال 2019 آزمایش کردند ، در آزمایش قبلی که هر سه ماه یک بار به بیماران تزریق می شد. آن دسته از بیماران بهبود مداوم بینایی خود را مشاهده کردند زیرا RNA به طور مکرر پر می شد. اما نکته قابل توجه آن است که در آن مقطع زمانی بیماران مجبور بودند هر سه ماه یکبار تزریق را دریافت کنند. در آزمایش‌های بالینی جدید، بیماران به مدت ۱۵ ماه بدون نیاز به دریافت دوز دارویی جدید، بینایی از دست رفته خود را به دست آورده بودند.
بدون تردید این یک نشانه عالی برای این روش درمانی خاص و در کل زمینه ژن درمانی های مبتنی بر RNA است.